通过更好的诊断和对预防性保健的激励,在肾脏疾病治疗方面取得进展;增加家庭透析和肾脏移植的机会;2019年发布的一项行政命令还加大了对可穿戴或植入人工肾脏等突破性技术开发的投资。
AIR最近通过与美国肾病学会(ASN)肾脏健康倡议(KHI)合作执行一个由食品和药物管理局(FDA)资助的项目,支持了这些努力。该项目旨在识别和评估相关的患者报告结果指标(PROMs),以用于新型肾脏装置的临床试验。成就包括:
- 对已发表和灰色文献进行全面、有针对性的搜索,以确定和汇编在慢性肾病/终末期肾病患者群体或其他条件下验证的现有PROMs,这些PROMs与肾脏器械的开发有潜在相关性;
- 与KHI工作组一起迭代开发一个概念性框架和标准,用于评估映射到框架域的度量;
- 与ASN指导委员会和FDA举行当面会议,确定度量的优先级,并为每个领域内具有高相关性和强度量特性的仪器制定建议。一些措施被确定为有用的起点,以彻底捕获关于未来设备对患者症状和生活体验的影响的数据;和
- 与ASN患者和家庭伙伴委员会会面,获取患者和家庭的意见,并与行业利益相关者进行关键信息提供者访谈,以收集对已开发的概念框架的看法,并进一步引出领域内的概念。
AIR还支持ASN开发一个框架,专门针对透析中的抽筋推进PROs。任务包括:(1)补充的有针对性的文献综述,以确定评估患者肌肉抽筋经历的prom;(2)就抽筋对患者健康相关生活质量的影响的概念框架的发展向ASN提供咨询;(3)进行虚拟焦点小组,以引起患者对概念模型的反馈和患者对骨骼肌抽筋的体验。
重要发现
读了美国肾脏学会临床杂志文章中,以患者为中心的创新:变革性肾脏替代设备患者报告结果测量的概念框架>>
所有焦点组的患者都报告了类似的透析中骨骼肌抽筋的经历,包括(但不限于)肌肉抽筋期间难以置信的急性疼痛;肌肉酸痛(持续疼痛);睡眠影响(无法保持睡眠或获得良好睡眠);情绪变化(沮丧、加重、烦躁);肌肉抽筋引起的焦虑往往会让他们措手不及。
患者反馈帮助将概念框架从一个被患者认为更适用于整个透析体验的框架,转变为一个更好地反映患者在透析中对肌肉抽筋的优先考虑的框架。结果的概念框架是一个工具,指导研究人员测量新药物或设备对肌肉抽筋的影响,如患者报告。